Hemofilide yeni nesil tedaviler dikkat çekiyor

Dr. Behçet Uz Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Hastanesi Çocuk Hematoloji Uzmanı Uz. Dr. Şebnem Önen Göktepe, son yıllarda hemofili tedavisinde büyük bir dönüşüm yaşandığını belirterek, "Eskiden tedavi yalnızca damar yoluyla verilen faktörlerle sınırlıydı. Şimdi ise daha uzun etkili faktörler ve cilt altından uygulanabilen ilaçlar sayesinde hastaların yaşamı çok daha kolay hale geldi." dedi.

17 Nisan’ın, tüm dünyada Dünya Hemofili Günü olarak anıldığını hatırlatan Uz. Dr. Şebnem Önen Göktepe, hemofili hastalığına yönelik farkındalığın artırılmasının hayati önem taşıdığını vurguladı. Dünya Hemofili Federasyonu’nun kuruluş yıl dönümüne denk gelen bu özel günde düzenlenen etkinliklerin, erken tanı oranlarını artırdığını ve hasta ailelerine önemli destek sağladığını belirtti.

"Basit morluklar göz ardı edilmemeli"

Hastalığın belirtilerine dikkat çeken Göktepe, özellikle çocukluk çağında görülen bulguların erken tanı açısından kritik olduğunu vurgulayarak, "Kolay morarma, eklem içi kanamalar, kas içi kanamalar ya da küçük cerrahi işlemler sonrası uzun süren kanamalar mutlaka ciddiye alınmalıdır. Yenidoğan döneminde göbek bağı veya sünnet sonrası kanamalar ilk ipucu olabilir." dedi.

Tekrarlayan eklem kanamalarının tedavi edilmediğinde kalıcı hasara yol açabileceğini belirten Göktepe, erken müdahalenin sakatlık riskini ciddi ölçüde azalttığını ifade etti.

"Tedavide devrim niteliğinde gelişmeler yaşanıyor"

Son yıllarda hemofili tedavisinde büyük bir dönüşüm yaşandığını belirten Göktepe, özellikle yeni nesil tedavilere dikkat çekerek, şöyle devam etti: "Eskiden tedavi yalnızca damar yoluyla verilen faktörlerle sınırlıydı. Şimdi ise daha uzun etkili faktörler ve cilt altından uygulanabilen ilaçlar sayesinde hastaların yaşamı çok daha kolay hale geldi."

Özellikle emicizumab gibi bispesifik antikorların tedavi anlayışını değiştirdiğini vurgulayan Göktepe, "Haftada bir ya da ayda bir yapılan enjeksiyonlarla kanama riski ciddi şekilde azaltılabiliyor. Bu özellikle küçük çocuklar için büyük bir avantaj" diye konuştu.

"Kişiye özel tedavi dönemi başladı"

Günümüzde hemofili tedavisinin tamamen bireyselleştirildiğini belirten Göktepe, her hastaya aynı yaklaşımın artık geçerli olmadığını söyleyerek, "Hastanın yaşam tarzı, kanama sıklığı ve ilaç yanıtına göre özel tedavi planları oluşturuyoruz. Amaç, hastaların günlük hayatlarını kısıtlamadan yaşamlarını sürdürebilmeleri" dedi.

Gen tedavisinin de umut vadettiğini ifade eden Göktepe, "Tek seferlik uygulamalarla uzun süreli hatta kalıcı çözümler hedefleniyor. Bu alanda çalışmalar hızla ilerliyor" diye konuştu.

"Doğru bilgi hayat kurtarır"

Hemofilili bireylerin bilinçli olmasının tedavinin en önemli parçası olduğunu vurgulayan Göktepe, şu uyarılarda bulundu: "Uygun sporların seçilmesi, riskli ilaçlardan kaçınılması ve düzenli doktor takibi büyük önem taşıyor. Ayrıca genetik danışmanlık sayesinde hastalığın gelecek nesillere aktarımı da önlenebilir."

Son söz: "Farkındalık, erken tanı demek"

Dünya Hemofili Günü’nün önemine dikkat çeken Göktepe, sözlerini şöyle tamamladı: "Bugün hemofili, doğru tedavi ve takip ile kontrol altına alınabilen bir hastalık. Ancak hâlâ tanı almamış çok sayıda hasta var. Farkındalık arttıkça, hayatlar kurtuluyor."